誘導多能干細胞(iPSCs)作為一種新型的干細胞,儼然已經成為細胞領域的“寵兒”。其具有在體外無限擴增并分化成體內任何細胞類型的潛力,可用于生成各種分化細胞及細胞治療、疾病建模、藥物發現和毒理學篩選的應用。隨著研究的不斷深入,人們在對比誘導多能干細胞(iPSCs)和胚胎干細胞(ESCs)的過程中,發現了誘導多能干細胞(iPSCs)擁有很大的優勢。一方面,誘導多能干細胞(iPSCs)由受體或胎兒臍帶的細胞重新編碼生成,不會誘發免疫反應??捎行У乇苊饷庖吲懦猓瑸榕R床治療打下了基礎。另外一方面,誘導多能干細胞(iPSCs)能夠有效地避免倫理學帶來的問題,為再生醫學提供了一個全新的方向。
2022年1月14日,日本慶應大學成功將iPS細胞移植到脊髓患者體內,iPS細胞成為世界上第一個治療脊髓損傷的方法。截止目前,iPS細胞已被應用于眼角膜移植、帕金森氏癥、黃斑部退化、心臟疾病、脊髓疾病、輸血性疾病、關節炎、一型糖尿病以及白血病等9種疾病的臨床試驗與治療,尤其以眼病、脊髓損傷、心肌梗塞等治療效果明顯。2022年11月10日北京國衛生物科技有限公司研發團隊從擁有不易引起排斥反應的存儲臍血細胞中使用編碼OCT4、SOX2、KLF4、L-MYC、LIN28和TP53的shRNA的附加型質粒載體導入細胞重新編程,經歷集落擴增,重編程向量清除,生產安全和高效的iPS細胞,成功建立iPS細胞庫。該庫的投入使用不但是一個里程碑式的開始,伴隨著已獲得的70支原代株,也標志著國衛生物多管線產品快速邁向IND并開啟在誘導多能干細胞藥物研發領域的戰略布局。
“北京國衛生物科技有限公司細胞庫”涵蓋了誘導多能干細胞(iPSC)、臍帶、胎盤、脂肪、牙髓等間充質干細胞以及NK、DNT等免疫細胞的綜合型細胞存儲庫。與血庫、臍帶血庫、精子庫等種類的生命資源保存庫不同,冷凍保存干細胞前需要做大量前置工作,包括了細胞的制備提取、HLA分型檢測、培育擴增,其中應用附加體重編程方法優于其他重編程方法,尤其是在臨床應用中,附加型質粒載體是非整合的(即載體DNA不會整合到宿主基因組中),因此可以直接獲得臨床級安全高效的iPSC細胞。
iPS細胞誘導產生的間充質干細胞可以大幅擴增均有干性功能的細胞。伴隨其組成的iPS細胞庫的投入使用,北京國衛生物科技有限公司研發團隊利用專有的產品誘導分化平臺進行:心血管疾病實體腫瘤骨性關節炎肝病神經退行性疾病如阿爾茨海默氏病等疾病重點領域的研究,同時也意味著將有多款iPSC來源的細胞治療藥物快速進入IND申報,如:iPSC來源的軟骨間充質干細胞治療膝骨關節炎和iPSC來源的DNT細胞治療實體腫瘤等候選產品。國衛生物正在籌建全國多個省市自治區的重點城市再生醫療基地項目,開展安全性、標準化相關的研究。以iPS細胞誘導分化不同類型的應用細胞治療重大難治性適應癥、退行性疾病和腫瘤作為目標,為百姓健康帶來全新的變革。同時,針對iPS細胞的臨床應用,推進從擁有不易引起排斥反應的免疫型的健康人群中制作iPS細胞的儲備計劃。國衛生物在細胞領域已經具備了較深的技術鋪墊,技術基本處于業內一流水平,在行業中位于第一梯隊。其負責人表示:技術創新型企業需要心存高遠,需要耐得住寂寞的基礎研究工作。我們可能還需要一段時間,來推動一個真正安全有效的干細胞臨床應用。這是一個企業在踐行使命時,對事關人民健康最重大需求的實實在在的態度。
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