（中國北京2022年10月28日）香港維健醫(yī)藥集團（“維健醫(yī)藥”）創(chuàng)始人、董事長兼CEO王威先生今日宣布，罕見病新藥“苯丁酸甘油酯口服液”獲中國臺灣地區(qū)罕見疾病藥物資格認定。這對于中國臺灣地區(qū)的尿素循環(huán)障礙患者群體早日用上新藥具有里程碑意義。在此之前，中國國家藥品監(jiān)督管理局已正式受理了“苯丁酸甘油酯口服液”在中國大陸地區(qū)免上市前臨床研究的上市許可申請，并授予優(yōu)先審評資格。

維健醫(yī)藥作為一家創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司，一直秉持“患者為先”的初心，致力于為患有罕見病和其他未滿足醫(yī)療需求的患者提供創(chuàng)新療法的服務理念。此次苯丁酸甘油酯口服液在中國臺灣地區(qū)獲罕見疾病藥物資格認定，充分展示了維健醫(yī)藥勇于擔當?shù)钠髽I(yè)精神，以及持續(xù)為罕見病患者藥物可及不斷開拓進取的創(chuàng)業(yè)精神。

苯丁酸甘油酯口服液在中國臺灣地區(qū)獲罕見疾病藥物資格認定，用于治療不能通過限制蛋白質的攝入和/或單純補充氨基酸控制的尿素循環(huán)障礙患者的長期輔助治療。尿素循環(huán)障礙（UCDs）是一種罕見的遺傳代謝性疾病，主要表現(xiàn)為新生兒期或之后出現(xiàn)的高氨血癥。臨床表現(xiàn)包括：類似腦炎或藥物中毒的意識水平改變、急性腦病、癲癇、嗜睡、精神障礙等。高氨血癥會導致嚴重的神經(jīng)認知功能損害、昏迷甚至死亡。

2020年12月，維健醫(yī)藥和Immedica Pharma AB宣布雙方簽署協(xié)議，根據(jù)該協(xié)議，維健醫(yī)藥獲得苯丁酸甘油酯口服液在大中華區(qū)、韓國、新加坡、越南、印度尼西亞、馬來西亞、菲律賓和泰國的獨家商業(yè)化權益。

關于維健醫(yī)藥：

香港維健醫(yī)藥集團（“維健醫(yī)藥”）成立于2006年，是一家立足中國、面向全球的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司，致力于為患有罕見病和其他未滿足醫(yī)療需求的患者提供創(chuàng)新療法。集團已先后與多個全球領先的生物制藥公司建立了長期戰(zhàn)略合作關系，建立了一個獨特的多元化的產品組合，并擁有多個已上市和處于臨床后期階段的產品，包括孤兒藥及?？扑幤?，并將持續(xù)從全球范圍內引進更多的創(chuàng)新型藥物。更多信息請訪問公司官網(wǎng)，或者關注“維健醫(yī)藥”微信公眾號。

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